《新藥注冊特殊審批管理規(guī)定》

國家食品藥品監(jiān)督管理局出臺《新藥注冊特殊審批管理規(guī)定》 為了鼓勵研究創(chuàng)制新藥和加強(qiáng)風(fēng)險控制管理，國家食品藥品監(jiān)督管理局制定了《新藥注冊特殊審批管理規(guī)定》，今天正式頒布實(shí)施。該規(guī)定根據(jù)特殊審批的新藥注冊申請“早期介入、優(yōu)先審評、多渠道溝通交流、動態(tài)補(bǔ)充資料”的總體原則，詳細(xì)規(guī)定了新藥注冊特殊審批條件、程序和要求，明確了申請人在新藥注冊特殊審批過程中所具有的權(quán)利和須承擔(dān)的義務(wù)，充分體現(xiàn)了鼓勵創(chuàng)新和加強(qiáng)風(fēng)險控制管理的特點(diǎn)，從而切實(shí)推進(jìn)我國創(chuàng)新藥的研究與開發(fā)。 　　一、哪些新藥注冊申請可以進(jìn)入特殊審批的范疇 　　特殊審批管理規(guī)定明確了四種情形屬于特殊審批的范疇: 　?。ㄒ唬┪丛趪鴥?nèi)上市銷售的從植物、動物、礦物等物質(zhì)中提取的有效成分及其制劑，新發(fā)現(xiàn)的藥材及其制劑； 　?。ǘ┪丛趪鴥?nèi)外獲準(zhǔn)上市的化學(xué)原料藥及其制劑、生物制品； 　　（三）治療艾滋病、惡性腫瘤、罕見病等疾病且具有明顯臨床治療優(yōu)勢的新藥； 　?。ㄋ模┲委熒袩o有效治療手段的疾病的新藥。 　　主治病證未在國家批準(zhǔn)的中成藥【功能主治】中收載的新藥，可以視為尚無有效治療手段的疾病的新藥。 　　屬于情形（一）、（二）項(xiàng)的，藥品注冊申請人可以在提交新藥臨床試驗(yàn)申請時提出特殊審批的申請，藥品審評中心應(yīng)在5個工作日內(nèi)對其提交的申請資料予以確認(rèn)。 　　符合（三）、（四）項(xiàng)規(guī)定的藥物，申請人在其申報生產(chǎn)時方可提出特殊審批的申請，藥品審評中心應(yīng)在接到特殊審批申請后20日內(nèi)組織專家會議審查，確定是否進(jìn)入特殊審批。 　　二、特殊審批“特”在哪里 　?。ㄒ唬﹩为?dú)設(shè)立通道，優(yōu)先審評、審批。為了避免特殊審批新藥注冊申請與其他類型的注冊申請統(tǒng)一排序而導(dǎo)致延時，特殊審批管理規(guī)定將特殊審批設(shè)置為單獨(dú)通道，優(yōu)先保證特殊審批新藥注冊申請全過程的審評審批，并按《藥品注冊管理辦法》規(guī)定的時限完成。 　　（二）建立適時介入、關(guān)鍵階段溝通交流的機(jī)制。一是在一定條件下，申請人可在注冊申請前就特殊審批的申請、重要的技術(shù)問題與藥品審評中心進(jìn)行溝通與交流，為其研究結(jié)果的判斷提出參考；二是特殊審批新藥注冊申請?jiān)谄浼夹g(shù)審評、臨床試驗(yàn)的過程中，均可與藥審中心就相關(guān)技術(shù)問題進(jìn)行多渠道、多形式的交流，為研究的推進(jìn)和結(jié)果的評價提供幫助。 　　（三）設(shè)立多種途徑進(jìn)行補(bǔ)充資料。鑒于特殊審批新藥注冊申請研究與評價的探索過程，根據(jù)創(chuàng)新藥物研發(fā)規(guī)律，在本管理規(guī)定中設(shè)立了多種便捷的途徑，允許進(jìn)入特殊審批的新藥注冊申請補(bǔ)充資料。 　　途徑包括：一是召開與申請人和專家的審評會議時直接提交對會議所討論問題的補(bǔ)充資料；二是申請人在其主動提出的溝通交流會之后，可對會議所討論的問題提交補(bǔ)充資料；三是重大安全性問題及時提交補(bǔ)充資料；四是按照正常的注冊程序，根據(jù)“補(bǔ)充資料通知”進(jìn)行補(bǔ)充資料；五是允許服務(wù)于臨床的變更（資料的補(bǔ)充服務(wù)于臨床的變更），以提高注冊效率；六是考慮到創(chuàng)新藥注冊申請物研究的實(shí)際，將其補(bǔ)充資料的時間由普通申請的4個月延長到8個月。 　?。ㄋ模┟鞔_與特別審批程序的銜接。當(dāng)存在發(fā)生突發(fā)公共衛(wèi)生事件的威脅時，以及突發(fā)公共衛(wèi)生事件發(fā)生后，對突發(fā)公共衛(wèi)生事件應(yīng)急處理所需新藥按照《國家食品藥品監(jiān)督管理局藥品特別審批程序》辦理。 　?。ㄎ澹┢渌膭畲胧Ｔ诩夹g(shù)審評階段藥品審評中心將繼續(xù)保留現(xiàn)已實(shí)施的調(diào)集審評資源、優(yōu)先審評等相關(guān)措施。 　　三、特殊審批的風(fēng)險控制 　　（一）建立特殊審批新藥注冊申請的退出機(jī)制。參考國際積累的藥物創(chuàng)新研發(fā)的經(jīng)驗(yàn)數(shù)據(jù)，遵循創(chuàng)新藥研發(fā)的規(guī)律，本規(guī)定設(shè)計(jì)了相應(yīng)的退出機(jī)制，原則性地規(guī)定了退出的幾種主要條件。退出機(jī)制的設(shè)計(jì)有利于各方面的風(fēng)險控制，是控制風(fēng)險的關(guān)鍵舉措。 　?。ǘ┥暾堖M(jìn)入特殊審批的新藥注冊申請，需對臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)相應(yīng)的風(fēng)險控制方案。此類新藥注冊申請被批準(zhǔn)上市后還需制定完備的風(fēng)險控制方案，如未在規(guī)定時間內(nèi)履行承諾，且無充分的、可接受的理由，國家局可要求申請人限制該新藥的臨床使用乃至?xí)和Ｉa(chǎn)和銷售。 　　（三）建立特殊審批新藥注冊申請數(shù)據(jù)庫，加強(qiáng)公眾的監(jiān)督。國家局將針對特殊審批新藥注冊申請?jiān)O(shè)定相應(yīng)的數(shù)據(jù)庫，將重要的臨床試驗(yàn)信息收錄，并于藥品審評中心網(wǎng)站對外發(fā)布必要的特殊審批新藥注冊申請信息。